近日，由人民日报健康客户端主办的“2025两会健康策”罕见病专场系列访谈在北京举行。山东大学公共卫生学院教授、山东大学健康偏好研究中心主任李顺平围绕罕见病患者用药公平性与可及性等痛点问题，为推动完善罕见病多层次医疗保障体系建言献策。

李顺平教授指出，自2018年以来，我国在罕见病保障领域取得了显著进展，罕见病用药的多层次支付体系正在逐步完善。国家医保目录的动态调整为罕见病药物的纳入提供了更多机会，截至2024年年底，涉及68种罕见病的126种药物均已纳入医保。地方层面的探索也在不断推进，浙江、江苏等地的“专项基金“模式，山东、成都等地的“大病保险”模式，都为罕见病患者的用药保障提供了新思路。普惠保的兴起与发展，也为罕见病患者的用药保障提供了补充支持。然而，现行医保政策在罕见病治疗保障方面仍存在一些问题。

为了进一步推动罕见病药品真正触达患者，李顺平教授建议，医保部门在构建多层次医疗保障体系中应肩负核心职责。在筹资层面，探索设立国家专项基金或允许地方设立罕见病保障基金；在支付层面，推进建立丙类目录并确保一定比例的罕见病创新药纳入其中；在药品可及性、使用与报销方面，完善丙类目录药品落地政策，将更多罕见病纳入门特病种，破除“药占比”、医保总额控制、DRG/DIP支付等限制。

针对不同地区经济发展差异大的情况，要实现罕见病医疗保障的公平性与可及性，李顺平教授建议，首先需要构建全国统筹的保障框架，允许经济发达地区率先探索专项基金模式和其他模式，逐步推动全国统筹，最终实现全国范围内的公平可及。其次需要将罕见病的诊疗能力梯度下沉，完善罕见病“基层筛查-区域确诊-国家中心治疗”三级转诊体系，破解医疗资源空间错配难题。

通过推进罕见病多层次医疗保障体系建设，罕见病药品的可及性和可负担性将显著提升，罕见病患者的生活质量有望得到切实改善。期望各方持续关注罕见病保障领域的动态，传递权威声音，助力罕见病医疗保障体系不断完善，为守护患者健康贡献力量。